由于某種疾病相關的科學研究數據的缺乏，醫療機構組織會發起某項醫療研究試驗，基于對患者利益的保護，一個新藥在進入臨床實踐之前需要先經過臨床試驗，獲得藥理（效果）和毒理（不良反應）的數據，同時也需要得到有效率和生存期的數據。那么獲得這些數據的有效途徑就是開展臨床試驗。任何臨床試驗的開展都是經過嚴格審批和科學論證的，臨床試驗進入到人體試驗階段時，已經通過了動物試驗的檢驗。但是，任何藥物的使用都有可能會引起不良反應，所以不能說臨床試驗是絕對的百分之百安全。由于個體的差異，不同患者的獲益和承擔的風險也不一樣，因此，患者除了要考慮自己可能的獲益，還要考慮是否能接受參加藥物臨床試驗對自己可能產生的預期結果。

（一）參加臨床試驗可能存在的獲益

1.有機會得到更好的治療

目前，在腫瘤治療領域，相當一部分臨床試驗的目的是為了證明研究藥物或方案比當前的標準治療更好，因此，對于那些標準治療失敗或對現有治療不滿意的患者而言，參與臨床試驗的最大獲益，就是有機會得到這一領域最新的治療方法，從而有可能得到生存時間的延長。

同時在臨床試驗中，有些藥物尚未在國內上市，但已在國外上市并應用，療效和安全性已獲臨床驗證，其安全性和有效性更有保障。患者只有通過國內的臨床試驗才有機會提前使用未上市的新藥物、新療法。

2.減少經濟支出

絕大多數臨床試驗多數臨床研究使用的研究藥物和檢查，均是對患者免費的，這就會為患者省下一大筆費用。對于家庭經濟狀況不佳、疾病類型較為特殊、現有治療方案有限的患者，或者因為治病已經花費大量金錢的患者家庭而言，無疑是非常有力的支持。

3.所受關注程度更高

臨床試驗的治療與普通治療最大的區別是臨床試驗有一整套完整且必須嚴格執行的流程。患者不僅受到臨床醫生的關注，還有專門的臨床研究員協助醫生來安排患者的用藥、檢查、隨訪等，即使在家期間患者的身體狀況也得到了嚴密的監測，一旦出現需要緊急處理的情況，都可以得到迅速的處理。這為患者的治療節約了大量的精力和時間成本，意味著患者可以得到更多的醫療照護。

4.社會價值

參與臨床研究，患者將留下非常寶貴的研究數據，這有可能會推動一種全新的治療手段，而這種治療手段一旦獲得批準，將會惠及全人類。

（二）參加臨床試驗可能存在的風險

1.可能存在毒副作用

臨床試驗用藥有可能有嚴重的、甚至危及生命的副作用，但這一點也無需過多擔心，因為有明顯毒副反應的藥物會在臨床I期試驗被剔除掉，研究人員也會盡可能及時處理各種不良反應，當毒性不可耐受或藥物無效時，患者就需要退出試驗治療，更換其他治療方案。

當然，就算是不參加臨床試驗，標準的癌癥治療也是存在各種不良反應的風險。

2.臨床試驗治療可能無效

正如任何的癌癥治療都是雙刃劍，臨床試驗也是如此，可能會獲得奇效，也可能無效，也可能會有未預料到的副作用，以及尚未確定的療效。同時，由于大部分臨床試驗為隨機對照試驗，受試者需要隨機分組接受對應的治療，因此，也有可能分配到對照組，接受常規的治療，或者分配到低劑量組，治療效果不一定能達到預期。

3.花費時間和精力

參加臨床試驗要比非參與者更多的時間和精力，受試者要遵守臨床試驗的要求，比如按照臨床試驗要求時間點復查、治療，采集血樣，期間不能接受其他臨床試驗方案中限制同時進行的藥物干預或治療等。

由于臨床試驗方案一般設有嚴格的納入排除要求，因此在正式入組之前患者需要進行各項檢查來確認目前的狀況，在這個階段里，患者的疾病可能會發生進展。