在歐美國家，很多患者會主動咨詢醫生是否有合適他們的臨床試驗。在全美腫瘤學排名第一的MD Anderson癌癥中心，超過90%的患者會參加各種臨床試驗，然而相比于歐美日韓等發達國家，國內參加臨床試驗的患者比例仍然非常低。藥物臨床試驗，對很多人來說可能相對陌生，很多人甚至會感覺是招募患者去當人體小白鼠的，多數國內病人害怕自己成為“小白鼠”，擔心以身試藥，從而對臨床試驗望而卻步。但實際上，“參加臨床試驗等于當小白鼠”是很多人對臨床試驗的一種誤解。

那么，臨床試驗到底是什么呢？

臨床試驗是指任何在人體(病人或健康志愿者)進行藥物的系統性研究，以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。

眾所周知，新藥研發是一個耗時耗資都非常龐大的系統工程，首先是研究開發，確定化合物（一般 2-3年），然后需要完成前期的非臨床研究（藥理、毒理、藥效等動物研究），臨床前試驗（一般 2-4年）。但是由于動物和人體存在差異，可能藥物在動物身上有效，但對人體卻無效，甚至可能出現藥物對動物毒性小，但是在人體上出現嚴重的不良反應和副作用。有數據指出，動物臨床試驗只能發現1/2~2/3的人體不良反應，隨著對患者利益保護措施的完善，一個新藥在進入臨床實踐之前需要先經過臨床試驗，獲得藥理（效果）和毒理（不良反應）的數據，同時也需要得到有效率和生存期的數據。那么獲得這些數據的有效途徑就是開展臨床試驗，那么獲得這些數據的主要手段就是開展臨床試驗。可以說，臨床試驗是佐證新藥有效性和安全性的唯一有效途徑。

在國外，參加臨床試驗的人員被稱作“志愿者”，國內一般稱為“受試者”，志愿者里面有健康的人，也有病人，這主要看是參加什么樣的試驗。所有的新藥在進入臨床試驗前，早已經過動物實驗，不存在小白鼠一說。更重要的一點是，一個臨床試驗的設計中，首要考慮的一點就是必須符合倫理的要求，必須尊重受試者的人格，保護受試者的利益，也就是說，參加某一試驗必須以不損害患者的利益為前提，否則，這個試驗就不能被倫理委員會通過，更不能開展。在整個試驗期間，受試者的信息和數據都將嚴格保密，同時，受試者也可以隨時提出退出試驗，包括醫生在內的所有人都無權干涉。

同時，參與臨床試驗必須經過嚴格的篩選，通常來說臨床試驗設計中對受試者的要求非常嚴格，但不是所有的人都可以參加臨床試驗，臨床試驗方案通常設計有嚴格的復雜的納入和排除標準，需要注意的是，制訂“納入/排除標準”并不是用來拒絕人們參加臨床試驗，相反，是用以衡量研究對象是否適合參加本項臨床試驗，以保證其安全，只有真正符合標準的人群才有可能入組臨床試驗。

參加臨床試驗是一個獲得更好療效或者最新治療的機會，而且很可能也給后來病人帶來一個機會，是對醫學作出的貢獻，為后來的病人提供了寶貴的治療經驗和方向。現在的臨床研究很可能就是未來的標準治療。目前國際上最權威、最廣泛采用的癌癥治療指南NCCN（美國國立綜合癌癥網絡）指南也明確指出：治療的選擇之一就是參加臨床試驗。因此，參加臨床試驗不是當“小白鼠”，也不是僅僅為了省錢，而是給自己多一個治療機會，也為攻克癌癥做出貢獻。