?

　　知名的如上海國際醫(yī)療展，我們都會參加。在這類場合常常會給我們派發(fā)產(chǎn)品資料或名片，相互之間了解職業(yè)，是否有合作的可能。通常在介紹我們是做臨床試驗(yàn)的，同行或者是生產(chǎn)企業(yè)都知道我們是干嘛的。當(dāng)然也有很多人名不知道我們具體是做什么的，相信很多人都會有這個(gè)疑問，今天筆者就從大眾角度，以問答的形式給大家科普一下臨床試驗(yàn)的那些事兒。

　　一、什么是臨床試驗(yàn)？

　　我們國家對醫(yī)療產(chǎn)品主要劃分為三類：藥物、醫(yī)療器械、診斷試劑，并根據(jù)每類產(chǎn)品的用途、特性、風(fēng)險(xiǎn)等要素分別制定了詳細(xì)的分類規(guī)則，按照風(fēng)險(xiǎn)程度分類分級進(jìn)行監(jiān)管。對于一些中高風(fēng)險(xiǎn)的醫(yī)療產(chǎn)品，在獲批上市之前要求必須進(jìn)行臨床試驗(yàn)。為了便于大家理解，以下我們將以藥物臨床試驗(yàn)為例做講解。

　　臨床試驗(yàn)的法規(guī)定義：指以人體(患者或健康受試者)為對象的試驗(yàn)，意在發(fā)現(xiàn)或驗(yàn)證某種試驗(yàn)藥物的臨床醫(yī)學(xué)、藥理學(xué)以及其他藥效學(xué)作用、不良反應(yīng)，或者試驗(yàn)藥物的吸收、分布、代謝和排泄，以確定藥物的療效與安全性的系統(tǒng)性試驗(yàn)。簡言之，就是在人體上驗(yàn)證某種藥物的安全性和療效性。

　　二、臨床試驗(yàn)跟我有關(guān)系么？

　　筆者可以負(fù)責(zé)任的說，臨床試驗(yàn)與每個(gè)人都息息相關(guān)。舉個(gè)簡單的例子，大家在醫(yī)院和藥店里見到的的多數(shù)藥物，如果我們能買到，就代表他們已經(jīng)至少完成了Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期臨床試驗(yàn)，或者一致性評價(jià)，拿到產(chǎn)品注冊證，獲批上市了！在上市之后，按照法規(guī)的要求還需要繼續(xù)考察和驗(yàn)證這種藥物在廣泛人群使用下的療效和不良反應(yīng)，這就是Ⅳ期臨床試驗(yàn)，這些數(shù)據(jù)來源就是我們這些正常服藥的人群。這些研究結(jié)果可以告訴我們這款藥對哪類病種，在哪些人群上更有效，可能會有哪些不良反應(yīng)，更好的來指導(dǎo)患者和醫(yī)生使用。從這一點(diǎn)說，其實(shí)我們每個(gè)人都為新藥的研發(fā)做出了貢獻(xiàn)。

　　三、為什么要做臨床試驗(yàn)？

　　所有的新藥在獲批上市前必須經(jīng)過嚴(yán)格的試驗(yàn)，提供出整套數(shù)據(jù)驗(yàn)證。而這些數(shù)據(jù)的獲得，除了基礎(chǔ)研究、動物實(shí)驗(yàn)外，最關(guān)鍵和最有說服力的還是臨床試驗(yàn)。這不僅是法規(guī)的要求，更是秉持著對大眾負(fù)責(zé)的態(tài)度。關(guān)于臨床試驗(yàn)的價(jià)值，筆者總結(jié)為以下幾點(diǎn)：

　　四、臨床試驗(yàn)都有哪些角色？

　　臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)大工程，項(xiàng)目周期長，涉及部門和人員諸多，筆者粗略梳理了一下臨床試驗(yàn)的過程參與方，如下圖：

　　這也直接決定了其高昂的成本，通常一項(xiàng)臨床試驗(yàn)的成本從幾百萬到幾千萬不等。因此對于企業(yè)來講，開展臨床試驗(yàn)需要的不光是技術(shù)、勇氣的問題，還需要大量的費(fèi)用投入，而對患者來講，這也是高價(jià)藥背后的原因之一。

　　五、參加臨床試驗(yàn)有什么獲益？

　　所有的新藥在獲批上市前必須經(jīng)過嚴(yán)格的試驗(yàn)，提供出整套數(shù)據(jù)驗(yàn)證。而這些數(shù)據(jù)的獲得，除了基礎(chǔ)研究、動物實(shí)驗(yàn)外，最關(guān)鍵和最有說服力的還是臨床試驗(yàn)。這不僅是法規(guī)的要求，更是秉持著對大眾負(fù)責(zé)的態(tài)度。關(guān)于臨床試驗(yàn)的價(jià)值，小編總結(jié)為以下幾點(diǎn)：

　　a. 獲得一次最新的免費(fèi)的治療機(jī)會：臨床試驗(yàn)涉及的基本都是最新的產(chǎn)品/診療手段，可能是國內(nèi)自主研發(fā)的，可能是國外最新研發(fā)的在國內(nèi)同步開展的國際多中心臨床研究，也可能是在國外已獲批上市準(zhǔn)備進(jìn)入國內(nèi)市場針對性國內(nèi)人群開展的臨床研究，總之，對國人來說，都是一次新的診療機(jī)會，患者有可能收獲目前最佳的療效，尤其給那些缺少臨床特效藥的患者帶來了一絲新的希望。此外，上述治療藥品，絕大多數(shù)臨床試驗(yàn)都是免費(fèi)提供的，并會為患者減免相關(guān)檢查費(fèi)用，提供適當(dāng)?shù)慕煌ㄑa(bǔ)貼等，這無疑給很多普通家庭減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

　　b. 獲得一次更規(guī)范更完善的診療體驗(yàn)：臨床試驗(yàn)可以說是目前操作最為規(guī)范、最為關(guān)注患者人權(quán)、監(jiān)管最為嚴(yán)格的科研類型，試驗(yàn)期間患者會得到標(biāo)準(zhǔn)化的治療，專業(yè)醫(yī)生定期的隨訪觀察，健康狀況會得到密切的關(guān)注，身體不適時(shí)會得到及時(shí)的診療建議和治療措施。

　　c. 可能得到更早的治療機(jī)會：目前很多醫(yī)院或試驗(yàn)科室對臨床試驗(yàn)受試者開通了綠色通道，縮短其排隊(duì)時(shí)間，及早的入院治療，這為很多患者爭取了最佳的治療時(shí)間。

　　六、參加臨床試驗(yàn)有什么風(fēng)險(xiǎn)？

　　a. 臨床試驗(yàn)最大的風(fēng)險(xiǎn)，就是那些潛在的未知的風(fēng)險(xiǎn)。雖然在試驗(yàn)前期，已經(jīng)進(jìn)行了相對充分的基礎(chǔ)研究、動物實(shí)驗(yàn)研究，任何新產(chǎn)品在人體首次使用時(shí)都存在各種各樣的風(fēng)險(xiǎn)，這些風(fēng)險(xiǎn)可能是由于產(chǎn)品本身的副作用，可能是由于患者個(gè)體的差異。試驗(yàn)的目的就是驗(yàn)證產(chǎn)品的人體有效性和安全性，所以，對于每位患者而言，任何人都無法保證其治療一定有效，也無法排除可能會帶來一些安全方面的風(fēng)險(xiǎn)。關(guān)于這一點(diǎn)，會如實(shí)記錄在《臨床試驗(yàn)知情同意書》中，在患者同意參加試驗(yàn)前，醫(yī)生一定會將這一點(diǎn)向患者進(jìn)行闡釋。

　　b.不受人為控制的入組分配。出于科學(xué)性設(shè)計(jì)，通常臨床試驗(yàn)會分為兩個(gè)研究組，試驗(yàn)組和對照組，試驗(yàn)組就是新藥組，對照組通常是目前臨床上公認(rèn)的金標(biāo)準(zhǔn)用藥/治療手段，但如果目前臨床上還沒有標(biāo)準(zhǔn)有效藥/治療手段，那對照組可能就是安慰劑(安慰劑是一種“模擬藥物”，其物理特性如外觀、大小、顏色、劑型、重量、味道和氣味都要盡可能與試驗(yàn)藥物相同，但不能含有試驗(yàn)藥的有效成份，如含乳糖或淀粉的片劑或生理鹽水注射劑)。然而，患者究竟會分配到哪一組，是隨機(jī)的，不受人為控制的。在實(shí)際執(zhí)行時(shí)，很多患者就是難以接受這一點(diǎn)而放棄參加試驗(yàn)。

　　七、如何決定是否參加某項(xiàng)臨床試驗(yàn)？

　　如果某天我們或自己的家人朋友被告知可以參加一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，我們可以從以下幾個(gè)角度分析：

　　一場疫情期間，把瑞德西韋臨床試驗(yàn)推送到了大眾的視野， 基于我國龐大的人口基數(shù)、人口老齡化、城鎮(zhèn)化、醫(yī)保普及，這些要素?zé)o疑都將推動我國醫(yī)藥行業(yè)快速、可持續(xù)發(fā)展，伴隨于國內(nèi)醫(yī)療水平需求的提升和國家監(jiān)管政策的加強(qiáng)，相信國內(nèi)臨床試驗(yàn)一定會越做越規(guī)范，越來越普及，會有更多的人開始接觸甚至接納它，也會有越來越多的人受益于它并助力于它。
　　來源：小正醫(yī)學(xué)-Mayning