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　　今天主要是忍不住給大家安利一個好用的東西—真實世界數據（Real World Data，RWD）。

　　NMPA在2020年11月年發布了《真實世界數據用于醫療器械臨床評價技術指導原則（試行）》。其實，這個真實世界數據說起來也不是什么新鮮事兒，FDA在2017年8月的時候就已經發布了《使用真實世界證據支持醫療器械監管決策》，之后也陸續發布了一系列指南。但今天也不是炒冷飯，實在是NMPA引入了中國特色的新政策，使得這個真實世界數據的使用立刻高光起來。今天就簡單介紹一下這個高光版的真實世界數據。

　　1.首先，究竟什么是真實世界數據（RWD）呢？

　　真實世界數據（RWD）指傳統臨床試驗以外的，從多種來源收集的各種與患者健康狀況和/或常規診療及保健有關的數據。

　　由此還可以延伸出兩個概念：

　　真實世界證據（Real World Evidence，RWE）是指通過分析真實世界數據而產生的與醫療產品的使用及潛在獲益或風險相關的臨床證據。而這一研究分析過程稱為真實世界研究（Real World Study，RWS）。

　　2.如何獲得真實世界數據呢？

　　常見的真實世界數據包括但不限于登記數據、醫院病歷數據、區域健康醫療數據、醫療保險數據、健康檔案、公共監測數據、患者自報數據、移動設備產生的數據等。

　　其實不難看出，真實世界數據主要是指患者使用某種醫療設備進行治療的實際臨床信息記錄，它可以更直觀地反映出醫療設備使用的實際安全性和有效性。

　　3.真實世界數據的應用具體是什么？

　　通常來說，真實世界的數據不能用作獨立證據，它主要是對現有證據的補充。但這個補充有時候很能起到四兩撥千斤的用處。下面就舉幾個好用的例子：

　　（1）在CER途徑中，RWD數據是等同性評價中，對比設備臨床數據的主要來源。

　　（2）在單組臨床試驗設計中，RWD還可以為單臂研究提供外部對照。或為單臂研究的性能目標設定提供更多的證據。
　　我們都知道，如果我們選用平行對照設計，那么臨床試驗中需要加入對照品，樣品和試驗成本都將翻倍。而單組臨床試驗設計在這方面具有明顯的優勢。然而，如果市場上已經有類似的產品流通，單組臨床試驗設計通常會受到監管部門的質疑。在這種情況下，如果能夠收集已經上市產品的真實世界數據，分析其安全性和有效性終點，將其納入單組臨床設計的性能目標設定中，那么對于單組設計的臨床試驗將更有說服力。

　　（3）現實世界的數據可以支持IFU中的適應癥更改。
　　對已經上市的產品，有時候難免會遇到根據臨床的實際需求而產生off-label use （即產品用于非指定的適應癥）的情況。
　　通常來說，增加適應癥最繁瑣的工作就是補充相關的臨床試驗。但是如果這種off-lable use的使用頻率非常高的話，那么就可以收集到足夠的真實世界數據，作為用于該適應癥的安全性和有效性證據。這樣以來，就可以大大減少補充臨床試驗的成本和工作量。

　　（4）對于高風險植入物等醫療器械，真實世界數據可以幫助進行遠期安全性和有效性評價。這個一目了然，不多說。

　　（5）下面是安利的重點部分：NMPA還提供了一個很利好的政策，讓海外（進口）醫療產品在無注冊證的情況下，可以在中國收集RWD以支持急需的臨床產品的注冊。

　　國內有真實世界數據試驗區嗎？

　　2019年10月，中國啟動了海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，這是中國第一個也是唯一的真實世界數據試驗區。如果海外產品滿足以下的條件，可以申請在沒有注冊證的情況下在博鰲樂城進行先行先試，同時收集真實數據來支持NMPA注冊（支持CT，支持海外臨床試驗數據，支持CCER）：

　　①產品雖然沒有在中國獲得批準，但是前提是設備已經獲得原產國的批準。
　　②它可以是創新設備，也可以認為該設備與已有設備相比更好或更不同。
　　③滿足臨床緊急需求并用于特定醫療目的：患者或臨床醫生需要。
　　④沒有其他治療方法或設備可以治療這種疾病。

　　目前，通過RWD取得NMPA注冊的案例有哪些？

　　2020年3月26日，Allergan的XEN青光眼治療系統第一個通過RWD獲得國家NMPA批準。
　　2021年1月26日，美國強生的Catalys飛秒激光眼科治療系統成為第二個通過RWD獲批的產品。

　　怎么樣，心動了沒有？趕緊行動起來吧，收集真實世界數據來獲批吧！
　　作者：事兒君